十年磨一剑。昆山从零开始，将小核酸及生物医药产业打造成为城市产业创新的一张名片。一朝试锋芒。目前有10个创新药物和医疗器械开展临床研究；1个1.1类小核酸新药国际多中心临床研究获批；还有50多个创新型药物和医疗器械品种处于临床前研究阶段。
作为昆山小核酸产业基地和昆山生物医药产业园的建设、运营和管理方，昆山创源科技园管理有限公司总经理荀标颇有感触，从引入世界一流的技术和团队，到潜心做好小核酸产业基地和昆山生物医药产业园；从每个人才团队的引入到每个平台技术的搭建，到每个成果的成长，每个企业的发展，每个政策的落地，每个基地的推动，始终围绕一个产业成长发力。
依托园区围绕一个产业成长发力
荀标直言不讳，做一个好的生物医药产业园，难度很大。特别是在昆山做一个好的生物医药产业园，难度更大。一是标准高，昆山见证了太多的世界级高科技企业的产业化；二是要求高，科技创新对当下昆山产业转型升级来说是不二选择；三是昆山有园区经济的成功经验，昆山开发区、高新区、保税区等特色显著，在强手如林的昆山园区中找到自己的发展道路，必须有所创新。
如何在昆山建设一个高标准、有特色、起作用的生物医药产业园，这对于创源来说是个挑战。为此，创源从两个方面入手，推动创造了一个具有区域特色的社会组织模式，创新打造了服务于昆山特色的生物医药产业发展模式。一方面是从创新体系建设，构建政、产、学、研、介五位一体的创新体系，发挥它们在国家创新体系中的能量。另一方面瞄准世界前沿技术，聚合国际资源，从知识创新突破入手，依托创源的平台建设，形成产业规划。
荀标说，昆山的生物医药产业从开始布局时就目标明确，即要在万亿级产业的转型升级中发挥作用，这就要求必须走规模发展的道路。而实现规模发展不能从工厂产品出发，必须从核心技术（即知识创新）出发打造核心竞争力——这正是创源的特长。
创源以平台发展创新技术，解决了核心技术知识产权的问题，其成果不是几个技术的成长，而是一批、几批、甚至几个方面同时发展。在这个过程中，创源还通过聚集更多资源、聚焦更多关键、聚合更多关系、聚生更多人才团队，围绕一个产业的成长发力。
荀标表示，经过多年建设，昆山生物医药产业园已初步形成以小核酸产业为旗帜、创新药物、医疗器械和生物材料等方向共同发展的生物医药产业发展格局，已成为国内具有鲜明特色的产业集群和国际小核酸产业的重要板块。
昆山打造了世界一流的小核酸基地，奠定了发展生物医药产业的基础。
没有参照唯有做好创新载体和主体
2008年，创源和瑞博生物两个团队紧密合作，在昆山政府的支持下共同创建了国内首个小核酸产业基地——昆山小核酸产业基地，奠定了在昆山发展生物医药产业的基础。2010年基地被认定为省级科技产业园，2014年入选科技部创新型产业集群试点。2016年，创源团队与瑞博生物和昆山工研院小核酸所合作建设“小核酸应用技术创新中心”，入选第一批江苏省制造业创新中心试点。
昆山小核酸基地从成立之初就充满了国际味，过程伴随着国际间全程的竞争与合作，阶段成果满足国际间一致行动。2008年第一届专家委员会有10余位国内外院士教授参加。江苏省小核酸生物技术创新联盟也是以色列小核酸国家创新联盟追求合作的对象，共同推动了一系列合作项目。昆山瑞博与美国夸克合作申报的中国第一个小核酸药，也是国际合作多中心的成果。
在荀标看来，瞄准世界一流技术定位是园区发展的“法宝”。在园区建设上着眼知识创新，依托平台建设，构建国际合作，追求大产业设计。创源团队在发展进程中，在昆山小核酸技术为特色的生物医药产业发展征途上，“没有参照，只有目标”，依托专业化、国际化、网络化、金融化背景，努力当好创新的载体，做好创新的主体。
在知识创新、技术创新平台的基础上，由创源团队主导，在昆山建立了一整套完整的小核酸产业公共服务体系，聚集了小核酸生物医药产业上下游的相关企业，形成辐射效应，打造了一个具有国际影响力的小核酸产业集群。
放眼未来，昆山生物医药产业园提出了2020年“聚合100家企业，瞄准100个品种，追求100亿的产出，实现入园企业超出100亿的价值”的阶段目标。
成果初现50多个药物和器械品种正在“孕育”
记者了解，昆山生物医药产业园远景规划1000亩，其中一期规划300亩已基本完成项目入驻和建设；目前正在启动二期200亩产业化基地的建设。园区已建成4万平方米公共研发平台，先后引进张礼和院士、陈新滋院士、梁子才教授等PI研究室。聚集了瑞博生物、泽璟制药等50多个小核酸及生物医药领域优秀高科技企业。同时建立了覆盖小核酸新药开发、药物前临床、临床前和临床研究的全产业链。
在构建小核酸技术平台的同时，昆山生物医药产业构建的氘代技术平台、非天然氨基酸技术平台、3D打印技术、纳米医用材料等平台也逐渐成熟，目前正在筹建大分子药物技术平台。
产业发展，人才引领。园区目前集聚省创新创业团队2个，省创新创业领军人才5人，姑苏双创人才8人等；承担了各类国家级项目17个，包括1个863项目和11个重大科技专项。其中昆山小核酸研究所牵头承担2个国家科技项目。
目前，园区有10个创新药物/医疗器械开展临床研究。园区建立了亚洲最大的小核酸药物品种线，有1个1.1类小核酸新药在国际多中心临床研究获批，这是我国首个获批的小核酸药物临床研究；同时有1个1.1类小核酸新药在国外开展临床II期研究。
园区还建立了国际一流的氘代药物开发技术平台，有1个1.1类化学新药正在开展针对两个适应症的临床III期研究及三个适应症的临床II期研究，1个1.1类化学新药获准开展临床研究。同时，一批具有自主知识产权的小核酸品种和氘代药物品种处于临床前研究的各个阶段。此外，园区1个3类医疗器械已完成临床研究；1个7类生物制品进入临床III期；50多个创新型药物和医疗器械品种处于临床前研究阶段。
相关新闻
瑞博生物牵手全球核酸制药巨头
获得3个药品研发权利和1个世界级技术平台
昨天，昆山小核酸产业基地透露，苏州瑞博生物技术有限公司与全球核酸制药巨头美国Io?nis Pharmaceutical Inc。（简称Io?nis）签署合作与许可协议，合力推动核酸药物（RNA靶向药物）在中国的研发。此举进一步丰富瑞博生物的在研产品管线，将极大推动核酸药物在中国的研发进程。通过此项合作，瑞博生物将获得Ionis三个分别用于治疗代谢疾病和癌症的药物品种在中国的全部研发和商业化权利。此外，瑞博生物还将获得使用Ionis 的世界级ssRNAi技术平台进行研究和新药开发的权利。
“核酸药物已经进入一个快速发展期，我们预期这类药物将在未来为许多无药可治的疾病患者带来福音，并且将形成继小分子药物和抗体药物之后的现代制药的第三次浪潮。”瑞博生物创始人和董事长梁子才教授表示，像Ionis这样的产业先驱在过去30年引领了这场浪潮，作为中国在该领域的先行者，我们很高兴与Ionis这样的全球核酸制药巨头合作，致力于RNA靶向药物的开发，满足中国患者的临床需求。
瑞博生物位于昆山小核酸产业基地，是一家致力于开发创新核酸药物的企业。瑞博生物目前拥有我国最全面的核酸技术和药物研发平台，拥有先进的核酸原料药生产设施以及在核酸技术与药物开发方面极富经验的经营和管理团队。通过自研和高端国际合作形成丰富的核酸药物品种管线。
对于此次合作，Ionis高级副总裁Brett Monia博士满怀期待：“瑞博生物是一个理想的中国合作伙伴，瑞博生物在小核酸制药领域取得了杰出的成就，通过双方合作，我们也将从瑞博卓越的药物研发和注册申报能力中获益。”Brett Monia表示，中国对于创新药的需求正在快速增长，尤其是对代谢类疾病和某些遗传限定性癌症，通过对中国临床数据的收集，我们相信与瑞博生物的合作将最大程度体现药物的价值，为各个药物品种的全球研发计划提供强有力的支持。
Ionis是全球RNA靶向药物开发和研究的领头羊，专注于为无药可治的疾病人群研发药物，如严重和罕见病患者。Ionis目前建立了丰富的首创药物和最佳药物的研发管线，包含30多个正在研发的品种。
