2022年国家医保目录调整的过程中，特别关注到了罕见病患者这样一个群体，并对罕见病用药开通单独申报通道，支持其优先进入医保药品目录。罕见病用药纳入医保药品目录，将如何为患者实实在在“减负”？目前已经有哪些药品纳入其中，成效如何？
罕见病用药陆续进入医保 极大减轻患者负担
常州市民柳先生患有甲型血友病，每周都要注射一种叫做"注射用重组人凝血因子8"的药物。之前这款药物按照500单位每支来算，价格在1600多元，每周要用3支，加上器材等费用，开销要6000元左右。因为这款药已经正式纳入了医保，大部分可以报销，柳先生现在每周都会正常使用；但之前，因为价格高昂，他根本不敢用。
在我国制定的第一批罕见病名录中，血友病就位列其中。对血友病患者来说，人凝血因子是最主要的治疗药物，能够使患者体内的凝血功能维持在相对正常的水平。治疗甲型血友病的“重组人凝血因子8”和治疗乙型血友病的“重组人凝血因子9”分别在2020年和2021年国家医保目录调整的过程中被纳入其中。在一些医院，除医保报销外，再加上部分慈善援助，血友病患者的治疗负担已大幅下降。
常州二院血液科主任医师卢绪章说：“我们医院成立一站式的支付 ，一部分医保支付 ，一部分慈善支付 ，患者自己负担不会超过百分之五。”
常州市民柳先生说：“进入医保之后， 我的用药负担大大降低 ，通过一年的努力 ，我可以摆脱轮椅， 摆脱拐杖 ，我可以独立行走 ，只要我的用药得到了保障 ，我也可以正常生活工作 ，这在以前是想都不敢想的。”
目前已有45种罕见病用药进入医保 覆盖26种罕见病
类似的变化也发生在南通通州的小宇身上，今年4岁多的他在1岁多时就查出了脊髓型肌萎缩症，这种病致死致残率比较高，定期注射唯一的特效药"诺西那生钠注射液"很重要，之前70万元一针的价格给包括小宇父母在内的患者家庭带来了巨大的经济压力。好在，这款药在2021年医保目录调整中进入其中，今年1月1日起正式执行，价格降幅达98.6%。
南通市第一人民医院神经内科主任朱向阳说：“诺西那生钠药物的话现在是33180元一针，第一年要用6针， 医保谈判之后它能够报销70%，报70%之后差不多一针就是9000元左右，以后每年3针， 现在南通还有‘南通保’（补充医疗），综合下来患儿家庭可能第一年差不多近3万元，以后的话可能2万元每年就足够了。
优先审评审批 组建诊疗协作网 多措并举提升诊疗质量
国家医保局数据显示，包括去年新增的7种罕见病用药，目前共有45种罕见病用药纳入国家药品目录，覆盖26种罕见病，国内67%的已上市罕见病用药均在其中。除了保障患者在医院内的正常用药，医保部门也通过"双通道"将谈判进入的罕见病药品进入药店，让患者可以更方便地购买到。截至2022年9月底，协议期内罕见病用药累计在全国4695家定点机构配备，其中定点医院2283家，定点零售药店2412家。
除此之外，我国还通过实施对罕见病用药优先审评、审批，让罕见病用药上市的数量和速度都在快速提升，并通过组建全国罕见病诊疗协作网，有效提升罕见病诊疗质量。今年的罕见病用药进入医保目录，专家评审阶段已经结束，即将进入谈判、竞价环节，也将为更多罕见病患者"减负"。
（注：所有患者均为化名）
（江苏公共新闻频道/沈灿 刘小慧 常州台 南通台 编辑/玉洁 孙樱）
