2月28日是第十六个国际罕见病日。今年的主题是“点亮你的生命色彩”。目前，我国最新版医保目录已包含59种罕见病用药，药品价格进一步降低，患者的经济负担不断减轻。
罕见病确切病因不明，多为先天性疾病，常见的罕见病包括白化病、肢端肥大症、特发性肺动脉高压、线粒体病、渐冻症等。目前，全球已知罕见病超过7000种，中国罕见病患者约有2000万。今年5岁的小泽（化名）就是一名罕见病患儿，他所患的脊髓型肌萎缩症发病率约十万分之一，唯一的治疗药物“诺西那生钠注射液”最初进入中国市场的价格为70万元一针。经过谈判纳入国家医保目录后，价格大大降低。
南通市第一人民医院神经内科主任说：“诺西那生钠药物的话现在是33180元一针，第一年要用6针，在医保谈判之后它能够报销70%。现在南通还有个南通保，在自费基础之外还可以报销60%-70%，整体我问了一下患儿家庭，可能第一年差不多近3万元，以后的话可能2万元就足够了。”
今年3月1日起，“利司扑兰口服溶液用散”等7种罕见病用药新增进入医保目录。至此，我国最新版医保目录已包含59种罕见病用药，覆盖多发性硬化、肺动脉高压、遗传性血管水肿等28种罕见病。专家测算，目前目录内通过谈判纳入医保的罕见病用药中，有46个药物年治疗费用降低到15万元以下。而为了进一步减轻罕见病患者的经济负担，江苏推出了“江苏医惠保1号”补充医疗保险，各地也有相对应的补充医疗保险，能够让个人自付部分再“打折”。
江苏省人民医院老年神经内科主任牛琦说：“自费的项目还能够获得一部分报销，还有一部分大病医保；另外还有比如说像残联、妇幼基金会，他们也会给这些患儿家庭提供额外的资助，所以药物的可及性是大大提高了。”
（江苏广电总台·融媒体新闻中心记者/沈灿 张健 朱晓莹 李栋 南通台 编辑/赵黎静）
（本条新闻版权归江苏省广播电视总台所有，转载请注明出处）
